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据11月14日《北京青年报》报道，有“天价”罕见病药进了医保却进不了医院，患者依然“望药兴叹”——2021年末，法布雷病特效药“瑞普佳”通过医保谈判进入国家医保药品目录，单针价格由1.2万元降至3100元。然而，“瑞普佳”落地基层医院并不顺利——高额的罕见病药品价格会影响医院的“药占比”等考核，还可能使医院的年度医保额度超标。

通过医保谈判持续降低罕见病的用药价格，对于罕见病患者而言无疑是重大利好。然而从媒体报道来看，如何让降价后的药品顺利进入医院、开进医生的处方，最终让患者用上药，还存在“最后一公里”的难点问题。

罕见病患者在我国其实并不十分“罕见”。中国罕见病联盟的数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。

面对日益庞大的罕见病患者群体，国家对其用药保障的步伐不断加速。2018年以来，我国通过谈判新增了19种罕见病用药进入医保药品目录，平均降价52.6%。今年国家医保药品目录调整，特别对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。截至目前，已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病，国内67%的已上市罕见病用药都在其中。

不过，罕见病用药进入医保目录只是明确了其报销属性，想要落地医院，仍面临一些博弈环节。首先，“药占比”依然是“拦路虎”。药占比是药品费用占卫生总费用的比例。此前，国家出台指导意见对公立医院的药占比进行了明确规定。尽管天津、海南、宁夏等20多个省区市均已明确国家谈判药品不纳入“药占比”或“次均费用”核算要求，但在现实中，不少地方的医院仍然顾虑重重。

其次，医院有自己的经营管理需求。全面实行药品零加成制度后,药品配备、储存、耗损等都成为公立医院的成本，而不同定位的医院收治患者的疾病谱不同,临床药物需求也不同,因此，医院为使用频率较低的罕见病药品“打开大门”动力不足。国家2021版医保目录的药品数量是2860个，而普通公立医院的药品配置数量限额为1500个，这也意味着很多目录内的药品“进不了院”。

正是考虑到包括罕见病用药在内的一些谈判药品，在医院配备数量上确有一定困难，国家建立了“双通道”机制，让医院暂时没有配备的谈判药品先进入药店，实行与医院相同的报销政策，从政策上开口子，缓解患者用药的“燃眉之急”。不过，“双通道”并不能解决所有问题。比如，药店能实现药物支付、储存,但解决不了给药过程中的服务和风险管理问题。同时，患者会面临手续繁琐、报销比例低等现实问题。

“每一个小群体都不应该被放弃。”2021年末，国家医保局谈判代表在谈判桌上的这句话戳中了诸多人的心。我们期待，这个“小群体”在用药路上遇到的每一个“小问题”都能得到足够关注，期待好政策在看得见之后能尽快用得上，期待好政策从出台到落地落实的时长能够短一些，再短一些。

努力为罕见病患者提供更好保障，需要不断发现问题、解决问题。未来，我们需要不断探索完善罕见病用药保障机制，持续推进国家医保药品目录调整，完善谈判药品配备机制，同时加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能，让更多罕见病患者真正受益。

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