加大研发力度，优化审批程序，提升儿童药品供应保障水平

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多措并举呵护儿童健康

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今年前5个月，34个儿童用药获批上市；今年3月，新版国家医保药品目录正式实施，新增药品涵盖22个儿童用药；今年1月，国家卫健委办公厅发布通知，鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的新技术、新方法，加强个性化给药的标准化管理和质量控制……

我国采取一系列措施，鼓励儿童用药研发生产，不断提升药品供应保障水平。

国家统计局数据显示，2022年末，我国0—15岁(含不满16周岁)人口为25615万人，占总人口比例为18.1%。

与成人用药相比，儿童用药研发生产面临起步晚、难度大、基础薄弱等问题，需要医疗机构、科研院所、医药企业共同努力解决。

今年1月，国家卫健委办公厅发布《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的新技术、新方法；3月，新版国家医保药品目录正式实施，新增药品涵盖22个儿童用药；今年前5个月，已有34个儿童用药获批上市，获批数量超去年同期……我国采取一系列措施鼓励儿童用药研发生产，不断提升药品供应保障水平。

突破关键技术，填补市场空白

“吃药靠掰，剂量靠猜”曾经是一些患儿及家长在用药时面临的难题。“儿童不是成人的缩影，儿童用药需要‘量身定制’。”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫说。

以治疗儿童急性淋巴细胞白血病的重要药物巯嘌呤为例。目前，市场上销售巯嘌呤的唯一规格为50毫克片剂，直径约1厘米，均为成人片剂。儿童服用巯嘌呤需按公斤体重计算剂量，并对成人片剂进行切分或磨粉，使用不便且精确度不高。

为解决这一难题，国家儿童医学中心、北京儿童医院率先突破关键技术，开发出可精准计量的巯嘌呤改良剂型。药片直径2至3毫米，米粒大小，利于患儿吞咽。这一成果已经亮相在2022年中国国际服务贸易交易会上。

“我国儿童用药的品种、剂型、规格相比成人用药都普遍不足，儿科临床用药中约45%的药品说明书缺乏儿童用法用量，导致儿童用药错误的风险大大高于成人。”北京儿童医院药学部主任王晓玲说，整合资源、突破一系列核心关键技术、合理开展儿科临床研究，是实现儿童用药高效研发及临床转化的关键所在。

近年来，北京儿童医院致力于儿童用药研发工作。王晓玲介绍，北京儿童医院牵头承担了“十三五”重大新药创制科技重大专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发”，联合全国59家科研院所、高校及企业的研发力量，强化科技创新，研发儿童用药。目前，已获得相关批文、受理号或签收号65项，有关成果填补了我国儿童用药市场的空白，将缓解市场上儿童用药短缺的现状。

此外，国家卫健委通过重大新药创制科技重大专项，投入超6亿元研究儿童用药；成立国家儿童医学中心，组织23个全国儿科相关单位，建立“中国儿科人群药物临床试验协作网”，推进儿童用药临床研究。

加快审评审批，激发创新动力

“儿子终于用上了国产氯巴占！”来自河南的张女士激动地说，“孩子两岁时确诊了癫痫病，需要服用治疗药物氯巴占，国产氯巴占上市为我们解决了大问题。”

2022年5月，国家药品审评中心将仿制药氯巴占片的上市申请纳入优先审评，用于2岁及以上癫痫病患者治疗。9月，我国首个国产氯巴占仿制药获批上市。不久后，一批批氯巴占片走下生产线，陆续进入20多个省份的医院，有效缓解了癫痫病患儿的用药缺乏问题。

氯巴占片是2022年我国儿童用药审评审批成果的一个缩影。作为药品技术审评机构，国家药审中心优化儿童用药审评审批机制，激发产业创新活力。2021年以来，国家药审中心组建了儿童用药专项领导小组和工作小组，设立“儿童用药”特殊标识，将审批时限缩短35%，加快儿童用药上市。

国家药监局的数据显示，2022年共有66个儿童用药品种通过技术审评，相较于2021年的47个有较大幅度提升，其中包含21个优先审评审批品种和11个鼓励研发申报儿童药品清单品种。这些产品加速上市，进一步满足了患儿用药需求。

破解儿童用药品种少、剂型少等难题，还要激发企业研发动力。国家药审中心按照“急用先行”的原则，建立了儿童用药研发审评证据体系，指导企业顺利开展研发。目前，已发布十多项儿童用药专项指导原则，完善了儿童用药临床试验和安全性评价标准，为研发和审评提供了重要技术支持与审评依据。

加快引进境外已上市药品，也是满足我国患儿用药需求的重要途径。近年来，国家药监局会同国家卫健委，组织专家遴选并发布临床急需境外新药品种目录，鼓励境外药企前来申报，并对申报品种建立专门通道开展审评。我国已先后加快审批治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液等16个儿童用药品种，为提高患儿生存率和生活质量带来了新的希望。

加强多方合作，促进研发生产

“我国在儿童适宜制剂研发与自主生产、重大疾病及罕见病用药研发等方面，仍与国际领先水平存在差距。”王晓玲坦言。

如何攻克儿童用药难题？王晓玲建议，设立儿童用药研发专项，聚焦前沿问题和关键技术，整合基础研究与转化应用资源，实现儿童用药特色技术的自主创新和品种转化。

“要鼓励医疗机构联合科研院所和企业，开发可灵活调整药物剂量的新技术、新方法，建立低龄儿童个性化调剂平台，推动儿童用药个性化调剂。对于疗效确切、特色优势明显、不良反应少的儿科医疗机构制剂，简化跨省调剂流程，满足临床用药需求。”王晓玲说。

北京协和医院院长张抒扬提出，在现有研发申报儿童药品清单的基础上，进一步完善儿童用药研发目录，引导优先研发创制，满足儿科临床用药需求。通过税费减免、定向补助、定点生产等方式调动企业参与儿童药品研发的积极性。加强儿童药品的基础研究和临床研究，推进完善成人药品说明书中儿童用药信息，鼓励儿童药品的国际认证。持续加强规范儿科研究的技术指导，完善儿科人群药物临床试验的安全保障。

“儿科不同疾病领域面临不同的用药问题。”倪鑫认为，一些儿童常见病、多发病的治疗缺乏适宜低龄儿童的药物剂型和规格，血液肿瘤病等重大疾病治疗缺乏儿童用药数据，儿童罕见病患者可用药缺乏等困境在一定程度上现实存在。

倪鑫建议，一方面要加大新药研发力度，儿科专家和药品生产企业要加强合作，开展科研攻关；另一方面，对于国外最新的确实有效的创新药物，要及时开展适应症研究，及时将其引进国内，让患儿尽快有药可用。

“儿童用药研发难度大，工艺相对复杂，生产成本更高，加上用量偏少，一些药企研发生产的积极性不足。”达因药业负责人杨杰建议，有关部门应制定儿童用药准入及定价鼓励政策，让企业有一定的利润空间，从而激励企业投入更多人力、财力进行儿童用药研发和生产。

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